Die beiden Entdeckerinnen des bakteriellen CRISPR/Cas-Systems, Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier, wurden 2020 mit dem Chemie-Nobelpreis ausgezeichnet. Die darauf basierende Technik ist in viele molekularbiologische Labore eingezogen und wird routinemäßig eingesetzt, um Gene gezielt zu verändern, auszuschalten oder um Proteine an eine bestimmte DNA-Sequenz zu leiten, wo sie ihre Funktion ausüben können.
In der zweitägigen Fortbildung wurde die Rolle des CRISPR-Systems im bakteriellen Immunstem genau erklärt. Alle molekularen Akteure sowie ein darauf basierender therapeutischer Ansatz für Hämoglobin-Synthesestörungen wie Thalassämien und die Sichelzellerkrankung wurden vorgestellt. Kern des Kurses war ein Experiment, bei dem die Teilnehmenden selbst eine Plasmid-DNA, die für CAS9 und eine guideRNA kodierte, isolierten und in eine humane Zelllinie einschleusten. In den Zielzellen schaltete Cas9 zusammen mit der guideRNA ein Gen gezielt aus. Der erfolgreiche Gen-Knockout konnte am zweiten Tag mit dem Fluoreszenzmikroskop nachgewiesen werden.